«Он чище оригинала»: для больных СМА в РФ создали препарат на четверть дешевле импортного

Препарат для пациентов со СМА теперь производят в России

Спинальная мышечная атрофия, или СМА, – тяжелое и редкое генетическое нервно-мышечное заболевание. Оно поражает двигательные нейроны спинного мозга и приводит к слабости мышц. Заболевание неизлечимое, но благодаря терапии оно не прогрессирует.

В Министерстве здравоохранения Татарстана «Татар-информу» рассказали, что на сегодня в республике 50 человек – 17 взрослых и 33 ребенка – живут с таким диагнозом.

СМА одной из первых вошла в перечень заболеваний, пациентам с которой помогает фонд «Круг добра». К слову, именно этот фонд обеспечивает лекарствами детей со СМА. «Круг добра» закупает лекарства для тяжелобольных детей до 19 лет, фонд открыли в 2021 году. Делается это на средства от разницы между 15-процентным налогом, который взимается с россиян, зарабатывающих более 5 миллионов рублей в год, и стандартным налогом в 13%.

С начала работы «Круга добра» лечение его стараниями получили 1 492 ребенка.

На сегодня существует три возможных формы лечения СМА. Первая – «Онасемноген абепарвовек», это препарат для однократного введения, одна ампула его стоит порядка 100 млн рублей. Его уже получили 247 российских детей. Еще 500 детей лечатся «Рисдипламом» – его нужно принимать ежедневно. Еще 600 детей получают «Нусинерсен» – его вводят в спинномозговую жидкость раз в четыре месяца. Последние два препарата нужно принимать всю жизнь.

О препарате с однократным введением мечтают все родители детей со СМА, однако, как оказывается, далеко не всем маленьким пациентам он подходит. По словам представителя благотворительного фонда «Круг добра» Александра Колесниченко, противопоказаний для его применения очень много, врачи не могут назначить его всем пациентам с СМА.

Самый часто назначаемый пациентам со СМА препарат «Нусинерсен» с 2016 года производится только в США под торговым наименованием «Спинраза», но недавно его дженерик – препарат, идентичный оригиналу по химическому составу, – начали производить в России. Торговое название отечественного аналога – «Лантесенс». Теперь его производят в поселке Вольгинский Владимирской области. «Татар-информ» побывал на предприятии. Туда же приехал и руководитель фонда «Круг добра» протоиерей Александр Ткаченко.

Четыре года разработки и цена на четверть ниже

Одна ампула отечественного «Нусинерсена» стоит 3,8 млн рублей, что на четверть (на 25%) меньше зарубежного оригинала.

В июне на аукционе по поставке этого вида лекарства детям через «Круг добра» победила российская компания. А это значит, что начиная с 2025 года именно этот препарат будут поставлять юным пациентам со СМА. Те, у кого болезнь диагностируют в этом году, начнут получать его еще раньше.

Вопросы, которые возникают у родителей пациентов со СМА, озвучил генеральному директору компании-производителя Дмитрию Кудлаю глава фонда «Круг добра».

Директор департамента производства генотерапевтических и биологических лекарственных средств компании Николай Шамонов объяснил, что препарат, который теперь производят в России, как и оригинал, замедляет течение спинальной мышечной атрофии.

На его разработку ушло четыре года. Для производства этого препарата построили новый цех. Действующее вещество лекарства произвели здесь же, в лабораториях Владимирской области, его не привезли из Китая или Индии. Наши ученые все делали сами.

«Наш препарат содержит полностью идентичный состав вспомогательных веществ. Он не несет в себе какие-то дополнительные, малоизученные или новые вспомогательные вещества. Это определяет “дженериковость” нашего препарата. Качественный и количественный состав у обоих препаратов идентичный», – объяснил Николай Шамонов.

Состав обоих препаратов – западного и отечественного, – форма введения, показания к применению идентичны.

По словам сотрудников компании, российский дженерик даже чище исходника, это доказано проверками. Такого результата удалось добиться благодаря современным способам очистки.

«Потребность страны в препарате закроем»

Чтобы зарегистрировать дженерик, клинические испытания не нужны. Однако необходимо исследовать свой продукт досконально, чтобы доказать, что он полностью соответствует оригиналу. И исследования это доказали.

«Нам было сегодня представлено производство, и квалифицированные сотрудники ответили на вопросы пациентов. Можно сказать, что увиденное нами: презентации научных исследований, подтверждения эффективности и технологичной идентичности воспроизведенного лекарственного препарата – убеждает нас в том, что этот препарат является полноценной копией лекарственного препарата “Нусинерсен”», – подчеркнул глава фонда «Круг добра» протоиерей Александр Ткаченко.

Отечественный «Нусинерсен» уже используют в России, его закупают регионы и обеспечивают им взрослых пациентов со СМА.

В свою очередь, в компании подчеркнули, что в их силах закрыть потребность страны в этих препаратах. В том числе благодаря и такой работе достигается технологическая независимость страны.